혁신적인 암 치료법이 자가면역 질환을 바꿀 수 있다

출처: Ars Technica

눈에 띄는 결과

연구원들은 CAR T 세포 치료를 면역 체계를 재설정하는 방법으로 시험하고 있습니다.

49세에 접어든 Jan Janisch‑Hanzlik은 다발성 경화증 때문에 원하는 삶을 살 자유를 잃어가고 있었습니다. 활발한 간호 업무를 포기하고 책상 업무로 전환했으며, 잦은 낙상으로 손주들을 안아줄까 두려워졌습니다. 풀타임 휠체어가 필요할지도 모른다는 두려움에 대비해 휠체어를 둘 공간을 만들기 위해 더 큰 집으로 이사해야 했습니다.

가장 좋은 약물조차 Janisch‑Hanzlik의 증상을 개선하지 못했고, 증상이 악화될까 걱정했습니다. 그래서 오마하에 있는 네브라스카 대학교 의학센터에서 진행 중인 CAR T 세포 치료 임상시험을 알게 된 뒤, 그녀는 매달 한 번씩 클리닉에 전화를 걸어 첫 번째 환자로 등록될 때까지 기다렸습니다.

원래는 환자의 면역 세포를 재프로그래밍해 암을 표적하고 제거하도록 설계된 CAR T가 이제는 다발성 경화증, 루푸스, 그레이브스병, 혈관염 등 수백 건의 자가면역 질환 임상시험에서 제공되고 있습니다. 목표는 CAR T가 혈액암에서 보여준 성공을 자가면역 질환에서도 복제해, 자기 조직을 공격하는 세포들을 찾아 제거함으로써 몸의 방어 체계를 질병이 발병하기 전 상태로 재설정하는 것입니다.

하지만 CAR T의 약속과 함께 위험, 의문점, 도전 과제도 존재합니다. 자가면역 질환에 얼마나 효과적일지, 효과가 얼마나 오래 지속될지, 장기 부작용은 무엇인지에 대한 불확실성이 있습니다. Janisch‑Hanzlik은 2025년 6월 9일 실험적 치료를 받기 전, 다음 주 동안 위험한 염증을 포함한 부작용을 모니터링받게 된다는 사실에 희망과 두려움이 뒤섞인 감정을 느꼈습니다.

그녀는 임상 경험과 새로운 치료법을 개척하고자 하는 열망 외에도, 두 어린 손주가 알려진 위험과 불확실한 이익을 가진 치료를 추구하도록 영감을 주었습니다. 다발성 경화증은 유전적 요인이 있기 때문에 손주들이 같은 고통을 겪을 가능성이 높다는 것을 알았던 Janisch‑Hanzlik은 “그들이나 다른 누군가가 이런 질환을 겪지 않도록 내가 할 수 있는 모든 일을 했다고 말하고 싶다”고 말합니다.

암에서 자가면역으로

첫 번째 CAR T 암 치료는 2017년 식품의약국(FDA) 승인을 받아 공격적인 형태의 백혈병에 사용되었습니다. 그 이후로 이 강력하고 집중적인 치료는 많은 암 환자에게 장기 관해를 가져다 주었습니다.

CAR T의 기본 전제는 T 세포라는 핵심 면역 세포의 힘을 활성화하는 것입니다. T 세포는 일반적으로 바이러스나 박테리아에 감염된 세포, 혹은 비정상적인 세포를 인식하고 파괴하거나 다른 면역 구성원을 동원해 제거합니다.

암 치료용 CAR T에서는 과학자들이 T 세포를 특정하게 악성 세포를 사냥하고 파괴하도록 설계합니다. 이 기술은 암 연구자들이 환자의 T 세포를 추출하고, “키메라 항원 수용체”(CAR)라는 DNA 지시문을 삽입한 뒤 다시 환자의 혈류에 주입하는 방법을 고안하면서 시작되었습니다. CAR는 T 세포 표면에 자리 잡고 암 세포 표면의 특정 분자와 결합해 T 세포를 공격하도록 활성화합니다.

오늘날 CAR T 세포는 주로 B 세포를 표적으로 프로그래밍됩니다. B 세포는 보통 항체를 생성하는 역할을 하지만, 특정 혈액암에서는 통제되지 않고 증식합니다. T 세포에 B 세포 표면에만 존재하는 몇몇 분자를 인식하는 CAR를 부여하면, 이 T 세포는 암성 B 세포를 찾아 제거하도록 재프로그래밍됩니다.

B 세포는 많은 자가면역 질환에서도 핵심 문제를 일으킵니다. B 세포가 정상 조직에 대해 잘못된 항체를 만들기 때문입니다. 따라서 CAR T가 B 세포 암에서 성공을 거두자, 의사들은 CAR T 치료가 자가면역 환자들의 해로운 B 세포를 제거할 수도 있을 것이라고 곧바로 추론했습니다.

CAR T 절차에는 다양한 변형이 있지만, 기본 과정은 환자의 T 세포를 추출·수정·재주입해 자가면역 질환의 경우 목표인 B 세포를 공격하도록